Il Comitato Telethon è un ente senza scopo di lucro che ha per scopo la promozione e la realizzazione della maratona televisiva, al fine di raccogliere fondi a beneficio della ricerca sulle malattie neuromuscolari e le altre malattie genetiche. Costituito da quattro membri volontari, è presieduto da Susanna Agnelli. 

Il finanziamento della ricerca avviene sulla base del parere vincolante di una Commissione medico-scientifica internazionale, il cui Presidente onorario è il premio Nobel Renato Dulbecco. 

Nel marzo 1995 il Comitato ha dato vita alla Fondazione Telethon, l’Ente che si occupa della gestione di tutti i laboratori nati dall’impulso e dai finanziamenti di Telethon.

La cura dellla maratona televisiva, che va in onda ogni anno per 2 giorni consecutivi tra i primi giorni e la metà di Dicembre, è affidata dal Comitato Telethon alla RAI.

Grazie allo straordinario impegno profuso dagli operatori di Telethon, dai volontari della UILDM e delle altre associazioni di malattie genetiche e dai partner nella raccolta, è stato possibile raccogliere finora oltre 300 Miliardi di lire.